Résolution Therapeutics obtient l'approbation de la MHRA pour l'essai RTX001 dans la cirrhose décompensée du foie
Résolution Therapeutics, une spin-off de l'Université d'Édimbourg, a reçu l'approbation de la MHRA du Royaume-Uni pour mener un essai clinique pour son candidat principal, le RTX001, chez des patients atteints de cirrhose décompensée du foie. Le RTX001 est une thérapie à macrophages autologues ingénierés visant à renforcer les effets anti-fibrotiques et anti-inflammatoires chez les patients atteints de maladies du foie en phase terminale. L'étude de phase I/II EMERALD, prévue pour commencer les inclusions dans le Q3 2024, utilisera des événements cliniques comme critère d'efficacité principal et évaluera des biomarqueurs tels que l'échelle MELD. Cet essai fait suite à l'étude OPAL, une étude de l'histoire naturelle chez des patients atteints de cirrhose, qui génère des données pour optimiser le bras témoin de l'étude EMERALD.
Le Dr Amir Hefni, PDG de Résolution Therapeutics, a souligné l'approbation de la MHRA comme une étape majeure vers l'amélioration des résultats pour les patients atteints de maladies du foie inflammatoires grâce à la thérapie cellulaire des macrophages. Les recherches de l'entreprise sont soutenues par des données précliniques démontrant les avantages du RTX001 par rapport aux macrophages non ingénierés. De plus, l'Université d'Édimbourg a présenté des données prometteuses de son étude de phase II MATCH à l'EASL Congress 2024, validant encore plus le potentiel de la thérapie cellulaire des macrophages dans le traitement de la cirrhose avancée du foie.
Points clés à retenir
- Résolution Therapeutics reçoit l'approbation de la MHRA pour l'essai RTX001 dans la cirrhose décompensée du foie.
- Le RTX001 est une thérapie à macrophages autologues ingénierés ciblant les effets anti-fibrotiques et anti-inflammatoires.
- L'étude EMERALD mesurera les événements cliniques et les biomarqueurs tels que l'échelle MELD comme critères d'efficacité principaux.
- Les inclusions des patients pour l'étude de phase I/II EMERALD sont prévues pour commencer au Q3 2024.
- Résolution Therapeutics, issue de l'Université d'Édimbourg, aspire à transformer les issues des maladies du foie inflammatoires.
Analyse
L'approbation de la MHRA de Résolution Therapeutics pour l'essai RTX001 pourrait avoir un impact significatif sur le domaine de la santé, notamment pour les patients atteints de maladies du foie en phase terminale. Le succès de l'essai pourrait remodeler les paradigmes de traitement, bénéficiant aux patients et aux systèmes de santé en réduisant les hospitalisations et en améliorant la qualité de vie. Les marchés financiers pourraient réagir positivement, stimulant l'action de Résolution Therapeutics et attirant davantage d'investissements dans la recherche sur la thérapie des macrophages. L'Université d'Édimbourg et ses collaborateurs pourraient bénéficier d'un financement et d'une reconnaissance accrus. En revanche, les concurrents dans le traitement de la maladie du foie pourraient faire face à une pression accrue pour innover. À court terme, le lancement de l'essai stimulera l'intérêt industriel et les collaborations universitaires ; à long terme, des résultats positifs pourraient établir une nouvelle norme dans le traitement des maladies organiques.
Le Saviez-Vous ?
- Thérapie à macrophages autologues ingénierés :
- Les cellules autologues sont dérivées du propre corps du patient, ce qui réduit le risque de rejet immunitaire.
- Les macrophages jouent un rôle crucial dans le système immunitaire en engloutissant et en digérant les débris cellulaires, les substances étrangères et les pathogènes.
- Les macrophages ingénierés impliquent la modification de ces cellules pour renforcer leurs effets thérapeutiques, tels que les propriétés anti-fibrotiques et anti-inflammatoires, bénéfiques dans le traitement des maladies telles que la cirrhose du foie.
- Échelle MELD (Model for End-stage Liver Disease) :
- L'échelle MELD évalue la gravité de la maladie du foie chronique et prédit la mortalité chez les patients atteints de maladie du foie terminale ou ceux qui attendent une greffe de foie.
- Elle calcule un score à partir de plusieurs tests de laboratoire, y compris la bilirubine sérique, la créatinine sérique et le rapport internationalisé normalisé (INR) pour le temps de prothrombine, reflétant la fonction du foie et des reins.
- Essais de phase I/II :
- Les essais de phase I se concentrent sur la détermination du profil de sécurité et de métabolisation d'un nouveau traitement.
- Les essais de phase II évaluent l'efficacité du traitement contre la maladie. En menant conjointement les deux phases, les données sur la sécurité et l'efficacité peuvent être collectées efficacement, accélérant le processus de développement tout en assurant la sécurité des patients et l'efficacité du traitement.