Les thérapies géniques de Rocket Pharmaceutical rencontrent des obstacles réglementaires aux États-Unis
La thérapie génique de Rocket Pharmaceutical, nommée Kresladi, destinée à traiter la déficience sévère d'adhésion leucocytaire de type I, a rencontré un obstacle réglementaire aux États-Unis, le processus d'approbation de la FDA étant retardé. Cette décision de la FDA fait suite à leur demande de détails exhaustifs sur le processus de fabrication, entraînant une baisse temporaire de 11% de la valeur des actions de Rocket, qui s'est depuis stabilisée.
Initialement prévue pour une décision en mars 2024, la période de révision a fait l'objet d'un report de trois mois, la FDA demandant des «informations complémentaires limitées» sur le processus de fabrication. Conséquence directe, Rocket a manqué l'occasion d'obtenir sans délai un bon de révision prioritaire dans le cadre du programme de désignation pédiatrique rare, ce qui aurait été le cas si Kresladi avait été approuvée.
La déficience sévère d'adhésion leucocytaire de type I est une maladie rare du système immunitaire entraînant une résistance compromise aux infections en raison de l'incapacité des globules blancs à adhérer aux parois des vaisseaux sanguins. L'étude de Rocket a démontré un taux de survie global de 100% à 12 mois avec Kresladi et aucun effet indésirable majeur.
Kresladi fonctionne en utilisant un virus modifié pour transporter une copie fonctionnelle du gène manquant vers les cellules souches du patient. Parallèlement, Rocket attend l'approbation d'une autre thérapie génique, RP-L102, conçue pour traiter l'anémie de Fanconi.
Malgré ce contretemps, Rocket collabore avec la FDA pour régler les détails en suspens, anticipant une approbation rapide de Kresladi.
Principaux enseignements
- La FDA retarde l'approbation de la thérapie génique de Rocket Pharmaceutical, Kresladi, en raison de demandes d'informations complémentaires sur la chimie, la fabrication et le contrôle (CMC).
- Les actions de Rocket ont enregistré une baisse initiale de 11% à l'ouverture de la séance mais se sont redressées à la clôture grâce à l'annonce du report de l'approbation.
- Kresladi affiche un taux de survie remarquable de 100% lors des essais de phase I/II pour le traitement de la déficience sévère d'adhésion leucocytaire de type I.
- Le report entrave également les possibilités de Rocket d'obtenir un bon de révision prioritaire dans le cadre du programme de désignation pédiatrique rare.
- Rocket a déjà conclu un accord avec la FDA concernant les informations CMC requises pour accélérer l'approbation de Kresladi.
Analyse
Les fluctuations du cours des actions de Rocket Pharmaceutical reflètent l'inquiétude des investisseurs face au contrôle de la FDA, influençant la valeur des actions et les perspectives de financement futur. Le report entraîne un retard dans l'accès immédiat à un bon de révision prioritaire, qui est crucial pour accélérer les approbations de médicaments. À long terme, la résolution des problématiques de fabrication revêt une importance significative pour la crédibilité et la position de Rocket sur le marché, particulièrement compte tenu de leur travail sur la thérapie RP-L102. Cet obstacle souligne le rôle clé du respect des réglementations dans le secteur biotechnologique, impactant les stratégies de recherche et développement futures, ainsi que la confiance des investisseurs.
Saviez-vous que?
- Déficience sévère d'adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) :
- Il s'agit d'un trouble génétique rare touchant le système immunitaire, dû à un déficit en protéines essentielles permettant aux globules blancs (leucocytes) d'adhérer aux parois des vaisseaux sanguins et de se diriger vers les sites d'infections ou d'inflammations, ce qui affaiblit la réponse immunitaire du corps aux infections.
- Bon de révision prioritaire (PRV) :
- Le PRV est un incitatif réglementaire aux États-Unis visant à favoriser le développement de nouveaux médicaments et biomédicaments pour les maladies pédiatriques rares. Les entreprises reçoivent un PRV à l'approbation d'un médicament dans le cadre du programme de désignation pédiatrique rare, ce qui accélère le processus de révision pour un autre médicament ou permet sa vente à une autre société. Cette autorisation revêt une forte valeur en raison des économies de temps et d'argent qu'elle permet pour l'accélération du processus d'approbation de la FDA.
- Chimie, fabrication et contrôle (CMC) :
- La CMC se rapporte aux aspects du développement de produits pharmaceutiques impliquant la composition chimique, les processus de fabrication, le contrôle qualité et la stabilité du médicament. La FDA exige des informations exhaustives sur la CMC pour garantir la production constante d'un produit sûr, efficace et de haute qualité, ce qui peut entraîner des retards d'approbation lorsque des données supplémentaires ou des modifications sont demandées pour se conformer aux normes réglementaires.