Le Fenebrutinib de Roche Montre un Succès Remarquable dans le Traitement de la Sclérose en Plaques
Roche a présenté des résultats encourageants après 48 semaines de son étude de phase II sur le fenebrutinib, un inhibiteur de la tyrosine kinase de Bruton (BTK), montrant une suppression presque totale de la maladie chez les patients atteints de sclérose en plaques récurrente (SPR). L'extension à étiquette ouverte (OLE) de l'étude, après un essai en double aveugle de 12 semaines, a révélé que 96 % des patients étaient sans rechute, avec un taux de rechute annualisé (TRA) aussi bas que 0,04. De plus, 99 % des patients n'avaient pas de lésions rehaussées par le gadolinium (T1-Gd+), indiquant une réduction de l'inflammation cérébrale. En outre, le médicament a montré une réduction notable du volume des lésions T2, tripliant la diminution, ce qui signifie une réduction de la charge de la maladie chronique.
Les résultats mitigés de Sanofi avec son inhibiteur de BTK, le tolebrutinib, où un essai a atteint son objectif principal tandis que deux autres ne l'ont pas fait, contrastent avec le succès de Roche. Le Dr Levi Garraway, directeur médical de Roche, a exprimé son optimisme, suggérant que si ces résultats se confirment lors des essais de phase III en cours, le potentiel du fenebrutinib pour faire avancer le traitement de la sclérose en plaques est considérable. Notamment, Roche mène actuellement trois essais de phase III, incluant deux pour la SPR et un pour la sclérose en plaques progressive primaire (SPPP), avec des données attendues d'ici la fin de l'année prochaine.
Malgré une suspension clinique partielle imposée par la FDA concernant des préoccupations liées aux lésions hépatiques en décembre 2023, qui a stoppé de nouvelles inscriptions dans les études de phase III aux États-Unis, l'inscription dans d'autres pays reste sans changement. L'inhibition double du fenebrutinib sur l'activation des cellules B et des microglies présente une solution prometteuse pour des besoins médicaux non satisfaits dans le traitement de la sclérose en plaques. Les prévisions de GlobalData anticipent des ventes mondiales de fenebrutinib atteignant 810 millions de dollars d'ici 2030.
Points Clés
- Le fenebrutinib de Roche montre une suppression presque totale de la maladie chez les patients atteints de sclérose en plaques après 48 semaines.
- 96 % des patients sous fenebrutinib étaient sans rechute avec un taux de rechute annualisé de 0,04.
- Le fenebrutinib a réduit le volume des lésions T2 de trois fois par rapport à la fin de la période en double aveugle.
- La sécurité des patients reste cohérente avec les données précédentes ; un événement indésirable grave a conduit à l'arrêt du traitement.
- Roche prévoit des données d'essai de phase III d'ici la fin de l'année prochaine, visant à faire avancer le traitement de la sclérose en plaques.
Analyse
Le succès de Roche avec le fenebrutinib a le potentiel de perturber le marché, impactant d'autres développeurs d'inhibiteurs de BTK comme Sanofi. Bien que Roche fasse face à un examen de la FDA à court terme en raison de préoccupations liées aux lésions hépatiques, l'inscription mondiale continue. Si les essais de phase III confirment l'efficacité, le fenebrutinib pourrait redéfinir les soins en matière de sclérose en plaques, renforçant les revenus de Roche et consolidant sa position de leader dans le développement de médicaments pour les maladies neurodégénératives. Les investisseurs doivent porter une attention particulière aux données de phase III pour le positionnement sur le marché et les défis réglementaires potentiels.
Le Saviez-Vous ?
- Inhibiteur de la Tyrosine Kinase de Bruton (BTK) : Ces médicaments ciblent et inhibent l'enzyme tyrosine kinase de Bruton, jouant un rôle essentiel dans l'activation et la signalisation des cellules B et de certaines cellules immunitaires.
- Taux de Rechute Annualisé (TRA) : Une mesure indiquant la fréquence des rechutes chez les patients atteints de sclérose en plaques sur un an. Un TRA de 0,04 suggère un bon contrôle de la maladie avec le traitement.
- Lésions Rehaussées par le Gadolinium (T1-Gd+) : Ces lésions cérébrales détectables par IRM reflètent une inflammation active, et leur absence chez 99 % des patients sous fenebrutinib indique une réduction de l'inflammation cérébrale.