L'Evrysdi de Roche démontre un impact positif sur les enfants atteints de la forme 1 de la maladie de Charcot-Marie-Tooth
Roche vient de révéler les résultats de l'étude FIREFISH sur cinq ans, démontrant l'impact remarquable de l'Evrysdi (risdiplam) sur les enfants diagnostiqués avec la forme 1 de la maladie de Charcot-Marie-Tooth. Les données ont révélé que 91 % des enfants traités avec l'Evrysdi ont survécu, 81 % d'entre eux n'ayant pas besoin de ventilation permanente. De plus, 59 % d'entre eux ont été capables de s'asseoir sans support pendant au moins 30 secondes, et leurs fonctions motrices sont restées stables ou se sont améliorées. En outre, 96 % des enfants ont présenté la capacité de déglutir, et 80 % d'entre eux ont été capables de s'alimenter sans sonde d'alimentation. Le traitement a également indiqué une diminution substantielle des événements indésirables et des hospitalisations au cours des cinq années, sans événements liés au traitement entraînant une interruption. Levi Garraway, directeur médical de Roche, a souligné les efforts collaboratifs qui ont permis la réussite de l'étude, mettant en avant l'impact significatif de l'Evrysdi sur la vie des enfants atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1.
Points clés à retenir
- 91 % des enfants traités avec l'Evrysdi ont survécu cinq ans, sans besoin de ventilation permanente dans 81 % des cas.
- 59 % des enfants traités ont pu s'asseoir sans support pendant au moins 30 secondes.
- Les fonctions motrices des enfants traités sont restées stables ou se sont améliorées.
- 96 % des enfants ont pu avaler, et 80 % d'entre eux ont pu s'alimenter sans sonde d'alimentation après cinq ans.
- Aucun événement indésirable lié au traitement n'a entraîné d'interruption ; les événements indésirables globaux ont diminué de 66 %.
Analyse
Les résultats positifs de l'étude FIREFISH de Roche sur l'Evrysdi pour la forme 1 de la maladie de Charcot-Marie-Tooth mettent en évidence l'efficacité et la sécurité du médicament. Ce succès pourrait conduire à une couverture d'assurance plus large et à une augmentation des prescriptions, ce qui serait bénéfique pour les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth et leurs familles. Il pourrait également exercer une pression sur les concurrents pharmaceutiques pour innover ou collaborer, ce qui pourrait remodeler les dynamiques du marché. À long terme, de telles avancées pourraient contribuer à réduire les coûts de santé associés à la prise en charge de la maladie de Charcot-Marie-Tooth tout en améliorant les métriques de qualité de vie. Cela peut également inciter les organismes de réglementation à accélérer les approbations pour des traitements similaires, indiquant un changement vers une approche centrée sur le patient dans le développement de médicaments.
Saviez-vous que ?
- La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT): Il s'agit d'un trouble génétique caractérisé par la perte de neurones moteurs dans la moelle épinière, entraînant une faiblesse et une atrophie musculaires. Elle est déclenchée par une mutation du gène SMN1, entraînant une production réduite de la protéine SMN essentielle à la survie des neurones moteurs.
- L'Evrysdi (risdiplam): Il s'agit d'un médicament développé pour traiter la maladie de Charcot-Marie-Tooth en augmentant la production de la protéine SMN dans l'organisme. Cette solution buvable, prise quotidiennement, constitue la première option de traitement à domicile pour la maladie de Charcot-Marie-Tooth, offrant un accès plus large aux patients et