La thérapie génique DB-OTO de Regeneron montre des promesses dans le traitement de la perte auditive liée à l'otoferline
La thérapie génique révolutionnaire de Regeneron restaure l'audition chez les enfants atteints de surdité otoferline
Les données préliminaires de la thérapie génique DB-OTO de Regeneron Pharmaceuticals ont montré un succès remarquable dans le traitement de la surdité otoferline, avec une restauration complète de l'audition chez un enfant de 11 mois et une amélioration significative chez un enfant de 4 ans. Présentés lors de la conférence annuelle 2024 de l'ASGCT, les résultats de l'essai de phase I/II ont démontré l'innocuité et l'efficacité du traitement. Cette avancée pourrait potentiellement redéfinir le paysage de l'audiologie et de la médecine génétique, tout en intensifiant la concurrence entre les entreprises impliquées dans la thérapie génique pour la surdité otoferline.
Principales conclusions
- La thérapie génique DB-OTO de Regeneron restaure l'audition chez un enfant de 11 mois et améliore l'audition chez un enfant de 4 ans atteints de surdité otoferline.
- Les données proviennent d'un essai ouvert de phase I/II CHORD présenté lors de la conférence annuelle 2024 de l'ASGCT.
- DB-OTO est une thérapie génique à virus adéno-associé conçue pour restaurer l'audition chez les patients atteints de surdité otoferline congénitale.
- D'autres entreprises comme Sensorion et Akouos développent également des thérapies géniques pour la surdité otoferline.
Analyse
Le succès de Regeneron avec DB-OTO pourrait potentiellement conduire à des collaborations, fusions ou acquisitions dans l'industrie et avoir un impact sur les concurrents comme Sensorion et Akouos. À court terme, la réputation et la valeur boursière de Regeneron pourraient bénéficier d'un coup de pouce, suscitant un intérêt accru de la part des patients et des investisseurs pour les thérapies géniques. À long terme, les traitements réussis pourraient devenir une norme pour la surdité otoferline, apportant de l'espoir à des milliers de patients.
Saviez-vous que ?
- La thérapie génique pour la surdité otoferline implique l'introduction de matériel génétique pour traiter la condition, tandis que les essais cliniques de phase I/II évaluent la sécurité et l'efficacité. DB-OTO est une thérapie génique à virus adéno-associé utilisée pour délivrer du matériel génétique dans les cellules, ciblant des types cellulaires spécifiques avec un faible risque de réponse immunitaire.