PolTREG va lancer un essai décisif pour la thérapie par cellules Treg PTG-007 après le succès dans le traitement du diabète de type 1
PolTREG, une entreprise de biotechnologie basée en Pologne, se prépare à commencer un essai décisif de Phase II/III pour sa thérapie par cellules Treg, PTG-007, après des succès notables dans la gestion du diabète de type 1 (DT1). La thérapie a montré un potentiel pour induire une rémission clinique et une rémission d'insuline chez les patients ayant un DT1 à début précoce, certains individus restant en rémission pendant jusqu'à 12 ans. Ces résultats prometteurs ont été présentés lors de la conférence de l'Association européenne pour l'étude du diabète (EASD) en Espagne. PolTREG cherche des financements pour faciliter l'essai à venir et explore également l'efficacité de la thérapie pour traiter la sclérose en plaques (SEP) et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). L'entreprise prévoit de publier des données complètes dans une revue scientifique évaluée par des pairs et de lancer d'autres essais pour les patients présymptomatiques atteints de DT1.
Principaux points à retenir
- PolTREG est prêt à démarrer un essai décisif de Phase II/III pour sa thérapie par cellules Treg, PTG-007, après avoir démontré des remissions cliniques et d'insuline chez des patients diabétiques de type 1.
- Des données à long terme provenant de 54 patients montrent que certains sont restés en rémission clinique pendant jusqu'à 12 ans après le traitement initial.
- L'entreprise recherche des financements partenaires pour lancer l'étude décisive.
- Les meilleurs résultats ont été observés chez les patients ayant reçu une thérapie combinée de Treg et de Rituxan.
- PolTREG prévoit également de commencer des essais pour PTG-007 chez les patients présymptomatiques atteints de DT1, de SEP et de SLA.
Analyse
Le succès de PolTREG dans le traitement du DT1 a le potentiel de provoquer un changement radical dans le secteur de la biotechnologie, attirant des investissements considérables et des partenariats stratégiques. À court terme, cela augmente la valorisation de PolTREG et garantit le financement des essais de Phase II/III. À long terme, des essais réussis pourraient mener à une approbation de la FDA, transformant les soins du diabète et s'élargissant aux domaines de la SEP et de la SLA. Les entreprises concurrentes pourraient accélérer leurs propres efforts de recherche et développement, tandis que les assureurs et les systèmes de santé feront face à d'éventuels changements de coûts. Les investisseurs dans les ETF biotechnologiques et les médicaments pourraient constater des impacts sur leurs portefeuilles.
Le saviez-vous ?
- Thérapie par cellules Treg :
- Explication : Les cellules Treg (régulatrices T) sont un sous-ensemble de cellules T cruciales pour maintenir la tolérance du système immunitaire aux auto-antigènes, empêchant ainsi les maladies auto-immunes. La thérapie par cellules Treg consiste à administrer ces cellules pour moduler la réponse immunitaire, dans le but d'arrêter ou de renverser des conditions auto-immunes comme le diabète de type 1 (DT1). Dans le contexte de PTG-007 de PolTREG, la thérapie est conçue pour induire et maintenir une rémission clinique et d'insuline chez les patients atteints de DT1 par le reprogrammation du système immunitaire.
- Rémission clinique et rémission d'insuline :
- Explication : La rémission clinique dans le diabète de type 1 (DT1) désigne un état où les symptômes de la maladie sont minimes ou inexistants, sans thérapie à l'insuline. En revanche, la rémission d'insuline indique que le pancréas du patient produit suffisamment d'insuline de manière autonome, réduisant ou éliminant le besoin d'injections d'insuline externes. Ces termes sont essentiels dans la recherche sur le DT1, représentant les objectifs majeurs des thérapies visant à arrêter l'attaque auto-immune contre les cellules beta du pancréas.
- DT1 présymptomatique :
- Explication : Le DT1 présymptomatique désigne les individus à haut risque de développer un diabète de type 1 mais qui n'ont pas encore montré de symptômes cliniques. Ces individus possèdent souvent des marqueurs génétiques ou des auto-anticorps indiquant la progression de la maladie. Commencer une thérapie dans cette population vise à prévenir ou à retarder l'apparition des symptômes cliniques, pouvant ainsi modifier le parcours de la maladie avant son établissement complet.