Le traitement génique de Pfizer contre l'hémophilie A donne des résultats prometteurs dans les essais de phase avancée
Pfizer a révélé des résultats prometteurs issus de son essai clinique de phase avancée d'un traitement génique ciblant l'hémophilie A, un trouble génétique rare de la coagulation sanguine. Ce traitement, développé en partenariat avec Sangamo Therapeutics, pourrait devenir le deuxième traitement génique de Pfizer sur le marché américain, après l'approbation de Beqvez pour l'hémophilie B plus tôt cette année. L'hémophilie A, touchant environ 25 personnes sur 100 000 naissances masculines dans le monde, est causée par une carence en facteur VIII, entraînant une coagulation sanguine inadéquate et des risques accrus de saignements.
Le traitement à dose unique a démontré des réductions importantes des épisodes de saignement annuels chez les patients atteints d'hémophilie A modérément grave à sévère après 15 mois, dépassant le traitement standard actuel consistant en des perfusions régulières de facteur VIII. Le Dr Andrew Leavitt, le chercheur principal de l'étude, a souligné le lourd tribut physique et émotionnel des perfusions ou injections fréquentes dans la gestion de l'hémophilie A.
L'étude se poursuivra et générera des données supplémentaires lors de prochaines réunions médicales. Si elle est approuvée, le traitement de Pfizer fera face à la concurrence de Roctavian de BioMarin Pharmaceutical, qui a connu un lancement lent sur le marché américain depuis son approbation l'année dernière. BioMarin envisagerait de se séparer de son thérapie contre l'hémophilie A, dont le prix est de 2,9 millions de dollars, suscitant des questions sur l'accueil du marché potentiel du traitement de Pfizer.
Points clés à retenir
- Le traitement génique de Pfizer contre l'hémophilie A affiche une réussite significative dans les essais de phase avancée.
- Le traitement pourrait réduire les épisodes de saignement annuels et surpasser les traitements standard actuels.
- Le traitement de Pfizer est co-développé avec Sangamo Therapeutics, dont les actions ont grimpé de 60 % après la diffusion des données.
- L'hémophilie A touche environ 25 personnes sur 100 000 naissances masculines dans le monde, caractérisée par un manque de protéine de coagulation sanguine factor VIII.
- Le traitement de Pfizer pourrait concurrencer Roctavian de BioMarin, qui a connu un lancement lent sur le marché.
Analyse
Le traitement génique réussi de Pfizer contre l'hémophilie A, développé en partenariat avec Sangamo Therapeutics, a le potentiel de bouleverser le marché dominé par Roctavian de BioMarin. La hausse des actions de Sangamo témoigne de la confiance des investisseurs dans le potentiel du traitement. L'avantage du traitement à dose unique par rapport aux perfusions régulières pourrait avoir un impact significatif sur la qualité de vie des patients et les coûts de santé. BioMarin pourrait faire face à la pression pour reconsidérer sa stratégie thérapeutique contre l'hémophilie A, compte tenu du lancement lent de Roctavian. À long terme, l'entrée de Pfizer pourrait redessiner le paysage des thérapies géniques, influençant les prix et l'accès des patients au niveau mondial.
Saviez-vous que?
- Thérapie génique :
- La thérapie génique consiste à modifier les gènes d'un patient pour traiter