PepGen annonce des résultats positifs dans un essai clinique de Phase II pour la dystrophie musculaire de Duchenne
PepGen a annoncé des résultats encourageants de la première cohorte de dosage de son essai clinique de Phase II CONNECT1-EDO51 pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'essai, qui évalue PGN-EDO51, un traitement expérimental ciblant les mutations de la DMD par le saut d'exon 51, a montré des résultats prometteurs. Les patients ont reçu une dose de 5 mg/kg par voie intraveineuse toutes les quatre semaines pendant 12 semaines, avec des niveaux d'exclusion d'exon supérieurs à ceux d'autres thérapies à des doses similaires. Il est particulièrement important de noter que le niveau moyen de dystrophine musculaire ajusté aux muscles atteint 1,49 % de la normale, et que le traitement a été bien toléré avec aucun événement indésirable grave signalé. James McArthur, PDG de PepGen, a mis en avant l'efficacité du traitement à des doses plus faibles et dans un délai plus court que d'autres thérapies ciblant l'exon 51, mettant en avant l'efficacité de leur technologie d'oligonucléotide à délivrance améliorée. L'essai va maintenant passer à des doses plus élevées, les résultats de la cohorte de 10 mg/kg étant attendus au début de 2025.
Points clés à retenir
- PGN-EDO51 a démontré des niveaux supérieurs de saut d'exon par rapport à d'autres thérapies alternatives pour la DMD.
- Le traitement a atteint un niveau moyen de dystrophine musculaire ajusté aux muscles de 1,49 % de la normale.
- PGN-EDO51 a été bien toléré à 5 mg/kg, aucun événement indésirable grave n'ayant été signalé.
- Tous les patients de la cohorte à faible dose ont poursuivi le traitement sans problème dans la phase d'extension.
- Les premiers résultats de la cohorte à dose plus élevée de 10 mg/kg sont attendus au début de 2025.
Analyse
Le succès du essai de Phase II de PepGen pour PGN-EDO51 dans la DMD signifie un potentiel de percée dans les thérapies visant l'exclusion d'exon 51. Ce profil amélioré d'efficacité et de sécurité pourrait positionner PepGen comme un acteur important dans le traitement de la DMD, influençant les concurrents et attirant l'intérêt des investisseurs. Des résultats positifs pourraient accélérer les approbations réglementaires et l'adoption sur le marché, bénéficiant aux patients et aux systèmes de santé en offrant une option plus efficace à dose plus faible. À long terme, des résultats soutenus à des doses plus élevées pourraient renforcer la position de PepGen sur le marché et stimuler des avancées plus larges dans les technologies de livraison des oligonucléotides.
Saviez-vous que ?
- Exclusion d'exon 51 :
- Une méthode thérapeutique utilisée dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
- L'approche implique des thérapies à base d'oligonucléotides pour induire le saut de l'exon 51 pendant le traitement de l'ARN messager, potentiellement rétablissant le cadre de lecture du gène de la dystrophine et produisant une protéine dystrophine plus courte mais fonctionnelle.
- Adaptée aux patients présentant des mutations spécifiques du gène de la dystrophine qui peuvent être corrigées en sautant l'exon 51, ce qui en fait une option de traitement ciblée et personnalisée.
- Dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) :
- Une forme grave de dystrophie musculaire principalement touchant les garçons, causée par des mutations du gène de la dystrophine.
- Elle entraîne l'absence de la protéine de la dystrophine, entraînant une dégénération musculaire et une faiblesse progressives.
- Elle se manifeste dans l'enfance précoce, entraînant des difficultés de marche