Moderna et Myrtelle choisies pour le programme pilote START de la FDA
Moderna et Myrtelle ont été sélectionnées pour le programme pilote Strategic Targeted Research Acceleration (START) de la FDA, qui vise à accélérer le développement de médicaments innovants pour les maladies rares. Moderna mène actuellement des essais cliniques de phase I/II pour le mRNA-3705 afin de traiter l'acidémie méthylmalonique, causée par une déficience en méthylmalonyl-CoA mutase, tandis que le rAAV-Olig001 de Myrtelle est en cours d'évaluation pour la maladie de Canavan, un trouble génétique fatal affectant la substance blanche du cerveau.
Points clés
- Moderna développe le mRNA-3705 pour l'acidémie méthylmalonique (AM).
- Myrtelle développe le rAAV-Olig001 pour la maladie de Canavan (MC).
- Moderna et Myrtelle font partie du programme START de la FDA pour accélérer les traitements des maladies rares.
- Le mRNA-3705 est en phase I/II pour l'AM, et le rAAV-Olig001 est en phase I/II pour la MC.
- Le programme START de la FDA fournit des conseils fréquents aux promoteurs pour accélérer le développement des médicaments.
Analyse
La sélection de Moderna et Myrtelle pour le programme START de la FDA indique un changement stratégique vers un développement accéléré des traitements des maladies rares. Cette initiative pourrait avoir un impact significatif sur les patients atteints d'AM et de MC, en offrant de l'espoir pour des thérapies améliorées. Cela pourrait également conduire à un soutien réglementaire accru pour les entreprises de biotechnologie, influençant leurs stratégies d'investissement et de R&D. Cette collaboration pourrait rationaliser les processus d'approbation des médicaments, encourageant davantage l'implication des biotechnologies dans la recherche sur les maladies rares.
Saviez-vous que?
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mRNA-3705 : le mRNA-3705 est un médicament thérapeutique à base d'ARNm qui vise à traiter l'AM, une affection où l'incapacité du corps à décomposer certaines protéines et graisses entraîne une déficience en méthylmalonyl-CoA mutase.
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rAAV-Olig001 : la thérapie génique de Myrtelle, le rAAV-Olig001, se concentre sur le traitement de la MC en délivrant une version fonctionnelle du gène ASPA, essentiel pour la synthèse et le maintien de la myéline dans la substance blanche du cerveau.
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Programme START de la FDA : lancé en septembre 2023, ce programme fournit des conseils et un soutien réglementaires pour accélérer le développement de nouveaux médicaments pour les maladies rares, dans le but d'accélérer l'approbation de thérapies ayant un impact significatif sur la vie des patients.