Principaux revers dans les essais de traitement de la SLA

Récents revers dans les essais de traitement de la SLA

La sclérose latérale amyotrophique (SLA), une maladie neurodégénérative fatale, a connu des revers importants dans le développement de traitements. Les essais de SAR443820 de Sanofi/Denali Therapeutics et de FAB122 de Ferrer Internacional ont tous deux échoué. Relyvrio d'Amylyx Pharmaceuticals, initialement approuvé en 2022, n'a également pas atteint les critères d'évaluation principaux lors de son essai de phase III, entraînant son abandon. Malgré ces échecs, Amylyx explore son principal actif, AMX0035, dans le syndrome de Wolfram, avec des résultats précoces prometteurs de l'essai HELIOS, montrant des améliorations de la fonction des cellules bêta pancréatiques et de la régulation glycémique. Cependant, l'entreprise a rencontré des défis, notamment une réduction de 70 % de ses effectifs suite à l'échec de Relyvrio, mais reste déterminée à développer des traitements pour les maladies neurodégénératives.

Principaux points à retenir

• La complexité de la physiopathologie de la SLA contribue aux taux d'échec élevés dans les essais cliniques.
• SAR443820 et FAB122 ont échoué lors des essais de phases II et III en 2024.
• L'échec de l'essai de phase III PHOENIX de Relyvrio a conduit à son abandon.
• Amylyx se concentre désormais sur AMX0035 pour le syndrome de Wolfram, avec des résultats précoces encourageants.
• Une importante réduction de 70 % des effectifs a suivi l'échec de l'essai et le retrait du marché de Relyvrio.

Analyse

Les récents échecs dans les traitements de la SLA soulignent la nature à haut risque du développement de médicaments contre les maladies neurodégénératives. Ces revers reflètent la complexité de la maladie et les défis de la conception des essais cliniques. Le pivot d'Amylyx vers AMX0035 pour le syndrome de Wolfram, avec des résultats précoces prometteurs, indique un changement stratégique vers des maladies avec des voies de traitement plus claires. Cette transition pourrait potentiellement stabiliser Amylyx et ouvrir de nouveaux marchés, malgré les défis opérationnels en cours. Les implications à long terme pourraient conduire à des tests précliniques plus rigoureux et à une réévaluation des investissements dans la recherche sur la SLA.