Avenir de la circRNA : vaccins, thérapeutiques et au-delà
Les avancées des essais cliniques sur les ARNc promettent de révolutionner les vaccins et les thérapeutiques
L'ARNc, un ARN simple brin unique, est sur le point de faire l'objet d'essais cliniques pour les vaccins, les thérapeutiques et les biomarqueurs dans les années à venir. Contrairement à l'ARN linéaire, l'ARNc forme une boucle continue fermée de manière covalente, offrant des avantages potentiels par rapport aux thérapies à base d'ARNm. Ces avantages comprennent une stabilité accrue, des candidats-vaccins plus durables et la possibilité d'utiliser moins de matériel génétique, ce qui pourrait entraîner une réduction des effets indésirables. Plusieurs grandes entreprises sont en train de développer un pipeline de candidats ARNc, avec des applications potentielles dans la vaccination antigrippale universelle et la thérapie génique à base de AAV. De plus, l'ARNc présente des promesses en tant que biomarqueur pour les maladies neurodégénératives, permettant potentiellement une détection et un traitement plus précoces de pathologies telles que la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson.
Principaux points à retenir
- Les Drs Karikó et Weissman ont reçu le prix Nobel pour leur travail révolutionnaire sur l'ARNm, qui a jeté les bases des vaccins à ARNm contre la COVID-19.
- Les thérapies et vaccins à base d'ARNm ont révolutionné le développement de médicaments, mais leurs coûts de fabrication élevés, leurs exigences en chaîne du froid et leur complexité de transport compliquent leur utilisation généralisée.
- L'ARNc, un ARN simple brin, peut offrir une stabilité et une longévité accrues par rapport à l'ARNm linéaire, nécessitant moins de matériel génétique et entraînant moins d'effets indésirables.
- De grandes entreprises développent un pipeline de candidats ARNc, mais la compréhension des ARNc reste limitée.
- L'ARNc pourrait servir de biomarqueur potentiel pour les maladies neurodégénératives, en particulier s'il est utilisé à un stade précoce de la maladie.
Analyse
Les essais cliniques prévus sur l'ARNc dans les vaccins, les thérapeutiques et les biomarqueurs ont des implications importantes pour l'industrie pharmaceutique. La stabilité et la durabilité de l'ARNc pourraient atténuer les problèmes coûteux de fabrication et de chaîne du froid associés à la thérapie à base d'ARNm. Les pays et les organisations disposant de ressources limitées pour la distribution de vaccins à base d'ARNm pourraient bénéficier du potentiel de l'ARNc.
Les entreprises investissant dans la recherche sur l'ARNc, telles que les géants de la biotechnologie et de la pharmacie, sont susceptibles de récolter les fruits si un vaccin ou un produit thérapeutique à base d'ARNc s'avère fructueux. Cependant, la compréhension limitée de l'ARNc peut entraver les progrès immédiats.
À court terme, des recherches et des essais cliniques supplémentaires seront essentiels pour valider les avantages de l'ARNc par rapport aux thérapies à base d'ARNm. À long terme, l'ARNc a le potentiel de révolutionner le développement de médicaments, entraînant des vaccins et des traitements plus accessibles et plus rentables. De plus, son utilisation comme biomarqueur pour les maladies neurodégénératives pourrait permettre une détection et un traitement plus précoces de pathologies comme la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson, améliorant ainsi les résultats et la qualité de vie des patients.