Freeline Therapeutics annonce des données positives pour la thérapie génique FLT201 ciblant la maladie de Gaucher
Freeline Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique, a révélé des données encourageantes pour sa thérapie génique FLT201, visant à traiter la maladie de Gaucher. Le traitement a démontré son innocuité, son efficacité et une expression robuste de GCase dans les leucocytes, conduisant à la désignation RMAT de la FDA et à la désignation PRIME de l'EMA. FLT201 est spécifiquement conçu pour éliminer les substrats et atteindre des tissus difficiles d'accès comme les os, offrant un espoir aux patients atteints de ce trouble génétique. En outre, Freeline se concentre sur FLT201 et son programme lié à la maladie de Parkinson GBA1 avec le même transgène.
Principaux points à retenir
- Données positives de phase I/II dévoilées pour la thérapie génique FLT201 de Freeline, conçue pour le traitement de la maladie de Gaucher
- FLT201 présente une innocuité, une efficacité et une expression importante de GCase dans les leucocytes
- Statut RMAT accordé par la FDA ainsi que la désignation PRIME par l'EMA pour FLT201
- Conception unique de FLT201 pour éliminer les substrats et pénétrer dans les tissus difficiles d'accès, y compris les os
- Freeline se concentre sur FLT201 et le programme lié à la maladie de Parkinson GBA1 avec le même transgène