La FDA donne son feu vert à l'Attruby de BridgeBio, défiant la domination de Pfizer sur le marché des maladies cardiaques mortelles

L'FDA Approuve l'Attruby de BridgeBio pour une Maladie Cardiaque Mortelle, Établissant une Concurrence Majeure avec Pfizer

BridgeBio Pharma Inc. a atteint un jalon important : l'FDA a approuvé l'Attruby (acoramidis) pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM), une forme rare et mortelle de maladie cardiaque. L'ATTR-CM affecte le muscle cardiaque en provoquant des dépôts d'amyloïdes, qui altèrent progressivement la fonction cardiaque, entraînant une mortalité élevée. L'approbation de l'Attruby est un grand moment pour les patients qui ont besoin de meilleures options de traitement et met BridgeBio en concurrence directe avec les médicaments déjà bien établis de Pfizer, Vyndaqel et Vyndamax, sur le marché de l'ATTR-CM.

L'Attruby est un médicament oral qui agit en stabilisant la transthyrétine (TTR), une protéine impliquée dans le transport des hormones thyroïdiennes et de la vitamine A dans tout le corps. Avec une stabilisation presque complète de la TTR, l'Attruby est conçu pour arrêter les dommages causés par des protéines mal repliées, un signe distinctif de l'ATTR-CM. Cela rend le médicament potentiellement plus efficace par rapport à ses principaux concurrents.

La décision de l'FDA fait suite à des résultats positifs de l'essai de Phase 3 ATTRibute-CM, où l'Attruby a montré des avantages significatifs, incluant une réduction de 42 % de la mortalité toutes causes confondues et des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires sur 30 mois. Le médicament a également démontré une réduction de 50 % des hospitalisations liées aux maladies cardiovasculaires et un taux de survie des patients de 81 % contre 74 % dans le groupe placebo. Grâce à ces résultats solides, BridgeBio vise à positionner l'Attruby comme une alternative supérieure sur le marché en pleine expansion de l'ATTR-CM, qui valait 5,2 milliards de dollars en 2023 et devrait atteindre 9,4 milliards de dollars d'ici 2031.

À Retenir

1. Attruby vs. Tafamidis de Pfizer : L'Attruby est proposé au prix de 18 759 dollars pour une quantité de 28 jours, légèrement en dessous de Vyndaqel/Vyndamax de Pfizer à 20 600 dollars. Cette stratégie de prix devrait rendre l'Attruby une option attrayante pour les patients et les systèmes de santé.

2. Potentiel de Marché : Le marché de l'ATTR-CM est en pleine croissance, avec plus de 300 000 patients touchés dans le monde. Les avancées dans le diagnostic et la sensibilisation croissante favorisent l'augmentation de l'adoption des traitements.

3. Avantage Concurrentiel : L'Attruby présente une plus grande efficacité avec une réduction de 42 % de la mortalité et des hospitalisations par rapport aux 25 % de Pfizer. Sa capacité à atteindre 96 % de stabilisation de la TTR dépasse également le taux de stabilisation de 50 % de Pfizer.

4. Programmes de Soutien : BridgeBio a lancé le programme de soutien aux patients ForgingBridges™ pour fournir des conseils en matière d'assurance et une assistance financière, garantissant un meilleur accès pour les patients ayant besoin de traitement.

Analyse Approfondie

L'approbation de l'Attruby par l'FDA introduit un acteur important dans le paysage de l'ATTR-CM, qui a jusqu'à présent été dominé par les médicaments tafamidis de Pfizer, commercialisés sous le nom de Vyndaqel et Vyndamax. Ces deux médicaments ont rapporté 3,3 milliards de dollars de ventes l'année dernière, indiquant une demande importante pour des traitements répondant à l'ATTR-CM. L'Attruby de BridgeBio, avec une stratégie de prix légèrement inférieure à celle de son rival, vise à se tailler une part de ce marché en expansion.

Le paysage concurrentiel de l'ATTR-CM devient de plus en plus intense au-delà de Pfizer. Alnylam Pharmaceuticals s'attend à une approbation de l'FDA pour sa thérapie ATTR-CM l'année prochaine, tandis qu'Intellia Therapeutics et Ionis Pharmaceuticals développent également des alternatives prometteuses, y compris des solutions d'édition génique. Ces traitements émergents pourraient élargir les frontières de l'efficacité et offrir différents mécanismes d'action, ce qui pourrait changer le paradigme du traitement de l'ATTR-CM dans les années à venir.

Un des avantages significatifs de BridgeBio est l'effet clinique rapide de l'Attruby. Les données de l'essai de Phase 3 ont montré une réduction substantielle de la mortalité et des hospitalisations cardiovasculaires seulement 30 mois après le traitement. La Dr Martha Grogan de la Mayo Clinic a souligné les bénéfices précoces et rapides, qu'elle considère cruciaux pour les patients confrontés à des défis menaçants pour la vie liés à l'ATTR-CM. La stabilisation presque complète de la TTR à 96 % est également vue comme un point de différenciation majeur, lui donnant un avantage sur le taux de stabilisation de 50 % de Pfizer.

Cependant, BridgeBio doit également faire face à des défis. Malgré un potentiel d'efficacité, BridgeBio est une entreprise plus petite avec moins de ressources comparée à l'immense force de vente et présence établie de Pfizer. BridgeBio devra atteindre ou dépasser des objectifs de vente ambitieux, les analystes prévoyant des ventes de 165 millions de dollars aux États-Unis d'ici 2025.

Pour soutenir l'accès des patients, BridgeBio a lancé le programme ForgingBridges™. Cette initiative vise à alléger le fardeau financier des patients et à les aider dans la navigation de l'assurance — une stratégie avisée pour supprimer les obstacles à l'adoption du traitement et favoriser la fidélité à long terme des patients. Le PDG de BridgeBio, Neil Kumar, reste optimiste, malgré un certain scepticisme, et croit que la rapidité d'action et les solides données d'efficacité de l'Attruby mèneront à un succès dans le traitement de cette maladie débilitante.

Le Saviez-Vous ?

• L'ATTR-CM est souvent mal diagnostiquée comme d'autres formes d'insuffisance cardiaque. Les récentes avancées dans les tests, comme l'imagerie non invasive et l'utilisation de biomarqueurs, ont considérablement amélioré l'exactitude et la rapidité du diagnostic, aidant un plus grand nombre de patients à recevoir le traitement correct.

• L'amylose à transthyrétine peut également affecter d'autres organes en plus du cœur, y compris les nerfs, menant à une condition plus large appelée ATTR-PN (polynévropathie).

• Le marché du traitement de l'ATTR-CM est l'un des secteurs à la croissance la plus rapide dans les maladies cardiovasculaires, avec un taux de croissance annuel projeté de plus de 8 % de 2023 à 2031, principalement alimenté par des innovations comme les thérapies d'édition génique et la médecine de précision.

L'entrée de BridgeBio avec l'Attruby a déjà commencé à bouleverser le paysage de l'ATTR-CM et, à mesure que la sensibilisation grandit et le diagnostic s'améliore, davantage de patients devraient bénéficier de ces traitements salvateurs. Pour l'instant, les résultats cliniques de l'Attruby et sa tarification compétitive donnent de l'espoir aux patients atteints de l'ATTR-CM qui avaient auparavant des options limitées.