Nouvelles données sur le médicament Voxzogo de BioMarin Pharmaceutical montrant des résultats prometteurs dans le traitement des troubles de la croissance
BioMarin Pharmaceutical a annoncé de nouvelles données sur son médicament Voxzogo (vosoritide). Le traitement, actuellement approuvé pour un type de nanisme à membres courts, s'est montré prometteur pour améliorer la vitesse de croissance chez les enfants atteints de petite taille idiopathique et du syndrome de Noonan. Dans une étude portant sur huit enfants, la vitesse de croissance annualisée moyenne est passée de 3,7 cm/an à 8,5 cm/an après 12 mois de traitement. De plus, une étude d'extension de phase 3 sur le Voxzogo chez les enfants atteints d'achondroplasie a montré des améliorations de la vitesse de croissance par rapport aux enfants ne prenant pas le médicament. BioMarin a mis à jour ses prévisions pour 2024, s'attendant à une augmentation du bénéfice par action mais sans changement du chiffre d'affaires.
Principaux points à retenir
- Le traitement Voxzogo de BioMarin Pharmaceutical s'avère efficace pour d'autres troubles liés à la croissance, notamment la petite taille idiopathique et le syndrome de Noonan.
- L'étude du Voxzogo chez des enfants de 3 à 11 ans atteints de petite taille idiopathique ou du syndrome de Noonan a révélé une amélioration de la vitesse de croissance annualisée (VCA) et de l'écart-type de la taille.
- La VCA moyenne est passée d'une valeur de base de 3,7 cm/an à 8,5 cm/an, et l'écart-type moyen de la taille est passé de -3,6 à -2,9 chez les enfants ayant terminé 12 mois de traitement.
- L'étude d'extension de phase 3 du Voxzogo chez les enfants atteints d'achondroplasie a montré des améliorations de la VCA par rapport aux enfants ne prenant pas le médicament.
- La différence moyenne de VCA entre les enfants traités et non traités était de 1,47 cm/an chez les filles et de 1,71 cm/an chez les garçons pour ceux poursuivant le traitement pendant plus de trois ans.
Analyse
Le médicament Voxzogo de BioMarin Pharmaceutical montre des résultats prometteurs dans le traitement d'autres troubles liés à la croissance, notamment la petite taille idiopathique et le syndrome de Noonan. Cette avancée pourrait stimuler davantage de recherches et d'investissements dans la thérapie génique pour les maladies rares. L'amélioration de la vitesse de croissance chez les enfants traités pourrait entraîner une meilleure qualité de vie et une réduction des coûts de santé. Les résultats positifs de l'étude d'extension de phase 3 pourraient renforcer la position de marché de BioMarin dans les troubles de la croissance, avec un impact potentiel sur la valeur actionnariale. Cependant, l'impact sur le chiffre d'affaires reste incertain, BioMarin n'ayant pas modifié ses prévisions pour 2024. Les agences de réglementation et les concurrents suivront de près ces développements, ce qui pourrait influencer leurs stratégies dans la thérapie génique et les médicaments orphelins.