AskBio Démarre l'essai clinique de Phase II REGENERATE-PD pour la thérapie génique contre la maladie de Parkinson
Le 26 juin 2024, Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), une filiale de Bayer, a lancé le processus de recrutement pour son essai clinique de Phase II REGENERATE-PD évaluant AB-1005, une thérapie génique contre la maladie de Parkinson à stade modéré. Cette thérapie, dérivée de la lignée cellulaire gliale AAV2, est conçue pour livrer le facteur neurotrophique GDNF. L'essai randomisé, à double insu, comparing les effets d'une dose unique d'AB-1005 infusé dans le putamen avec une procédure de contrôle impliquant des trous de forage partiels bilatéraux. Avec pour objectif de recruter 87 participants âgés de 45 à 75 ans au Royaume-Uni, aux États-Unis et en Europe, l'essai vise à déterminer la sécurité et l'efficacité de cette thérapie innovante.
Encouragé par les résultats positifs de l'étude de Phase Ib, qui n'a révélé aucun événement indésirable grave associé à l'AB-1005, Krystof Bankiewicz, président scientifique d'AskBio, s'est montré optimiste quant au potentiel de cette thérapie sur les patients atteints de la maladie de Parkinson. De plus, AskBio mène également un essai de Phase I aux États-Unis pour les patients atteints du sous-type parkinsonien de la maladie de système multiple (MSA-P) afin de tester la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité de l'AB-1005 pour cette condition.
Points clés à retenir
- L'essai de Phase II REGENERATE-PD de AskBio évalue l'AB-1005 pour la maladie de Parkinson à stade modéré à l'aide de la thérapie génique.
- L'AB-1005, un thérapie génique neurotrophique dérivée de AAV2-GDNF, sera évalué dans l'essai.
- L'essai implique 87 participants dans le Royaume-Uni, aux États-Unis et en Europe et propose un traitement actif ou une procédure de contrôle.
- Les résultats de l'étude de phase Ib ont démontré que l'AB-1005 est bien toléré sans aucun événement indésirable grave.
Analyse
Le lancement de l'essai clinique de Phase II REGENERATE-PD par AskBio représente une avancée significative dans la thérapie génique pour la maladie de Parkinson, avec des implications potentielles pour les patients, les systèmes de santé et les investissements dans le biotech. La portée mondiale de l'essai suggère des implications réglementaires et du marché. Des résultats positifs pourraient accélérer les processus d'approbation et l'entrée sur le marché, bénéficiant tant aux patients qu'aux investisseurs. À l'inverse, les revers pourraient entraîner des retards dans la disponibilité du traitement et faire baisser la confiance des investisseurs. L'accent mis sur la sécurité et l'efficacité de l'essai, suite aux résultats positifs de la phase Ib, souligne le optimisme prudent entourant les thérapies géniques pour les conditions neurologiques. Ce développement pourrait influencer les recherches et les financements futurs dans le domaine des maladies neurodégénératives.
Saviez-vous que?
- Lignée cellulaire gliale AAV2: L'AAV2, ou Adeno-Associated Virus type 2, est un petit virus utilisé dans la thérapie génique en raison de sa capacité à livrer du matériel génétique dans les cellules sans provoquer de maladie. Les cellules gliales dans le système nerveux soutiennent les neurones. Dans ce contexte, la lignée cellulaire gliale AAV2 sert de vecteur pour livrer le gène pour le GDNF, un facteur neurotrophique, aux cellules cérébrales des patients atteints de la maladie de Parkinson.
- GDNF (facteur neurotrophique dérivé de cellules gliales): Le GDNF est une protéine qui soutient la survie et la fonction des neurones produisant de la dopamine, qui sont significativement affectés par la maladie de Parkinson. En livrant directement le GDNF à ces cellules, la thérapie vise à ralentir ou inverser la progression de la maladie.
- Trous de forage partiels bilatéraux: Dans l'essai clinique, cette procédure chirurgicale implique de forer de petits trous dans les deux côtés du crâne. Cette intervention de contrôle minimale, sans le traitement de thérapie génique actif, est utilisée pour comparer les résultats avec ceux recevant le traitement réel.